Medicamentos para enfermedades desatendidas, un cambio de paradigma en la salud global
Las enfermedades tropicales desatendidas (ETD) afectan a millones de personas en el mundo, lo que supone alrededor del 1 % de la carga de morbilidad mundial, con más de 1.700 millones de personas que requieren tratamiento cada año para al menos una ETD. Sin embargo, sólo una pequeña parte de la investigación y el desarrollo farmacéuticos a nivel mundial se centra en el desarrollo de medicamentos para las personas que sufren estas enfermedades, que afectan a las comunidades más pobres y vulnerables del mundo [1,2].
Autor:
DNDi Spain team
Un continuo desequilibrio fatal
Entre 1975 y 1999, sólo un 1,1 % de 1.393 nuevos medicamentos fueron desarrollados para tratar enfermedades desatendidas [3].
Ante la frustración y desesperación de sanitarios por el sufrimiento, discapacidad y mortalidad de millones de personas sin opciones terapéuticas adecuadas, siendo los únicos medicamentos disponibles ineficaces, anticuados, tóxicos o inaccesibles por su elevado coste, la organización no gubernamental (ONG) Médicos Sin Fronteras (MSF) lanzó la Campaña de Acceso a Medicamentos Esenciales en 1999 [4], año en el que ganó el Premio Nobel de la Paz.
El mercado no estaba proporcionando medicamentos asequibles que salvasen vidas para las personas en los países en desarrollo. «Nos vemos obligados a ver morir a nuestros pacientes porque no pueden pagar los tratamientos que podrían salvarles la vida. El acceso a los medicamentos es una cuestión de vida o muerte. La Unión Europea (UE) debe actuar ahora para garantizar que la salud sea una prioridad en los acuerdos comerciales y que se desarrollen nuevos tratamientos para enfermedades desatendidas», dijo el Dr. Bernard Pécoul, uno de los principales fundadores y el primer director en el lanzamiento de esta campaña, trabajando entonces en MSF [4].
En septiembre de 2001, MSF publicó el informe «Desequilibrio fatal. La crisis de la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades desatendidas», que tuvo una gran repercusión en el mundo de la salud a nivel mundial. Sus hallazgos pusieron de manifiesto una profunda crisis en la investigación, el desarrollo y el acceso a los medicamentos para enfermedades desatendidas. «La mayoría de las enfermedades desatendidas son parte de un círculo vicioso. La enfermedad es uno de los elementos de la pobreza, y la pobreza aumenta la exposición de las personas a enfermedades desatendidas» dijo el Dr. Pécoul en una entrevista reciente [5].
En este nuevo paradigma, las enfermedades desatendidas adquirieron un concepto más amplio, con un énfasis mayor en las condiciones de abandono y la pobreza, más allá de su origen microbiológico y su ubicación geográfica [6].
La iniciativa de medicamentos para enfermedades desatendidas
Ante este contexto, MSF decidió dedicar una parte del premio Nobel recibido a abordar este desequilibrio fatal y a explorar un modelo nuevo, alternativo y sin fines de lucro para desarrollar medicamentos para pacientes con enfermedades desatendidas. Fue así como en 2003, junto a la Organización Mundial de la Salud (OMS), mediante su Programa Especial de Investigación y Capacitación en Enfermedades Tropicales (TDR), y cinco instituciones internacionales de investigación, fundaron la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Desatendidas, «Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi)». Su objetivo era lanzar un nuevo modelo de investigación y desarrollo (I+D) con el que descubrir, desarrollar y ofrecer nuevos tratamientos para pacientes desatendidos en todo el mundo (Figura 1).
Figura 1. Mapa de socios fundadores de la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Desatendidas, «Drugs for Neglected Diseases Initiative» (DNDi). Fuente: DNDi
DNDi surgió así, como una organización internacional sin fines de lucro para proporcionar tratamientos seguros, eficaces y asequibles, desde el laboratorio hasta su llegada a las manos de las poblaciones más vulnerables del mundo. Y fue precisamente aquel médico, primer director de la campaña de acceso a los medicamentos, el Dr. Pécoul, quien ha liderado y dirigido esta iniciativa desde su fundación y durante sus casi 20 años de existencia hasta septiembre de este año 2022.
La visión de DNDi es mejorar la calidad de vida y salud de las personas a través de un modelo innovador y colaborativo de desarrollo de medicamentos para garantizar un acceso equitativo y efectivo para aquellas enfermedades que quedan fuera del alcance de la I+D impulsados por el mercado. Su misión es desarrollar y proporcionar nuevos medicamentos o nuevas formulaciones de medicamentos existentes para estas enfermedades (Figura 2) mediante la iniciación y coordinación de proyectos en colaboración con la comunidad internacional de investigación, el sector público, la industria farmacéutica, las universidades, institutos y centros de investigación, Ministerios de Salud, otros socios relevantes, y de manera prioritaria con los pacientes y comunidades [7].
DNDi coordina redes establecidas a través de la colaboración Sur-Sur y Norte-Sur. Aprovecha las capacidades de apoyo existentes en los países donde hay mayor prevalencia de las enfermedades desatendidas, ayudando a un desarrollo y crecimiento sostenible e implicando a los actores principales de los países endémicos en el desarrollo científico y en el acceso a los nuevos tratamientos [2].
También tiene como objetivo concienciar a la opinión pública e influir para generar una mayor responsabilidad de los gobiernos hacia el apoyo a la investigación y al fortalecimiento de los sistemas sanitarios de los países de bajos y medianos ingresos [2].
En su trayectoria ha formado una gran variedad de colaboraciones con más de 200 socios en más de 40 países, unidos en una búsqueda de la ciencia impulsada por la colaboración, y por las necesidades de los pacientes, no por los lucros (Figura 3). No tiene laboratorios ni instalaciones de fabricación propias, sino que actúa como «director de una orquesta virtual» en cada fase del proceso de I+D, desde el descubrimiento de nuevas moléculas y la investigación preclínica hasta los ensayos clínicos y el acceso a diagnóstico y tratamiento [2].
Figura 2. Enfermedades en las que DNDi centra sus esfuerzos.
Photo credit: Xavier Vahed-DNDi, Kishore Pandit- DNDi, Fabio Nascimiento-DNDi, Neil Branvold-DNDi, Paul Kamau-DNDi, Bobby Tan-DNDi.
Figura 3. Redes y plataformas de investigación en los países afectados. Fuente: DNDi
Algunos grandes logros de DNDi
Gracias a las alianzas generadas en estas casi dos décadas de trayectoria, y un amplio portafolio de nuevos candidatos a medicamento, DNDi ha desarrollado 12 nuevos tratamientos para enfermedades desatendidas.
En 2001 la OMS recomendó el uso de terapias combinadas basadas en artemisinina como tratamiento de primera línea para la malaria. Una de las grandes aportaciones de DNDi ha sido la combinación dispersable de artesunato y amodiaquina (ASAQ) que requiere sólo una dosis por día durante tres días tanto para adultos como para niños, lo que facilitaba su administración y disminuía el riesgo de resistencias. ASAQ fue desarrollado como un bien público, sin patentes, disponible para su producción por parte de cualquier fabricante de medicamentos genéricos que cumpla con los estándares de calidad [8].
Conseguir eliminar un tratamiento tóxico y desarrollar el primer tratamiento oral ha sido un gran logro de DNDi en la enfermedad del sueño. Hace 20 años, el único tratamiento para esta mortal enfermedad, la tripanosomiasis humana africana, mataba a 1 de cada 20 pacientes. Desde 2018 se dispone del Fexinidazol, un tratamiento de 10 días para ambas etapas de la enfermedad, que está ya siendo administrado en los países endémicos según la guía de tratamiento de la OMS, se puede tomar oral desde la casa de los pacientes, más seguro y sin mortalidad asociada [2,9].
El último ejemplo que destacar ha sido la mejora en el acceso al tratamiento para el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH) pediátrico en 2020. De los 2,1 millones de niños con VIH, la mitad no tiene acceso al tratamiento, sobre todo porque el más reciente es un jarabe que contiene un 40 % de alcohol, necesita refrigeración y su sabor dificulta la administración a la población infantil. Gracias a DNDi se ha desarrollado la formulación ‘4 en 1’, gránulos con sabor a fresa que se pueden espolvorear sobre los alimentos, fácil de administrar en edades pediátricas y termoestable [10].
Sin embargo, pese a los nuevos tratamientos descubiertos y desarrollados por DNDi, a nivel global, el desequilibrio fatal sigue existiendo. Entre el año 2000 y 2011 sólo un 1 % de 336 nuevas entidades químicas aprobadas fueron para enfermedades desatendidas [3].
Perspectivas de futuro
El objetivo de DNDi es poder proporcionar un total de 25 nuevos tratamientos desde su creación hasta 2028. Es uno de los únicos actores encargados de llenar la brecha de I+D de nuevos tratamientos para enfermedades y pacientes desatendidos, con un abordaje dinámico del portafolio, que permite responder rápidamente a las necesidades cambiantes de la salud pública, asumir nuevas áreas de enfermedad con diferentes modelos operativos e involucrarse en nuevos proyectos, como lo ha hecho con la COVID-19 y la preparación ante potenciales pandemias [2].
Los equipos de DNDi contribuyen a responder a las enfermedades relacionadas con el clima, promoviendo una agenda que incluye la perspectiva de género, además de emplear nuevas tecnologías para acelerar la I+D y el acceso equitativo y sostenible a nuevas alternativas terapéuticas.
Fuera de los círculos de salud global son pocos los que conocen la labor e historia de DNDi, que continúa luchando día a día para que las personas que sufren estas enfermedades sean cada vez menos desatendidas y olvidadas.
Respuesta a la COVID-19 en la India. Photo credit: DNDi
DNDi Spain team
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tbeca@extern.dndi.org
Referencias:
- World Health Organization. Enfermedades tropicales desatendidas: tratamiento de más de mil millones de personas por quinto año consecutivo. 2020. Available: https://www.who.int/news/item/16-07-2020-neglected-tropical-diseases-treating-more-than-one-billion-people-for-the-fifth-consecutive-year
- DNDi. DNDi briefing document. BEST SCIENCE FOR ALL. THE URGENCY OF MEDICAL INNOVATION FOR NTDS. 2022.
- Pedrique B, Strub-Wourgaft N, Some C, Olliaro P, Trouiller P, Ford N, et al. The drug and vaccine landscape for neglected diseases (2000–11): a systematic assessment. Lancet Glob Heal. 2013;1: e371–e379. doi:10.1016/S2214-109X(13)70078-0
- Medecins Sans Frontieres. “We had to do something”- Beginnings of the Access Campaign. Available: https://msfaccess.org/we-had-do-something-beginnings-access-campaign
- Health Policy Watch. Independent Global Health Reporting. A ‘Simple Career’: The Untold Story of Bernard Pécoul and a Paradigm Shift in Global Health. 2022. Available: https://healthpolicy-watch.news/bernard-pecoul-msf-paradigm-shift-health/
- Hotez PJ. A7 THE NEGLECTED TROPICAL DISEASES AND THE NEGLECTED INFECTIONS OF POVERTY: OVERVIEW OF THEIR COMMON FEATURES, GLOBAL DISEASE BURDEN AND DISTRIBUTION, NEW CONTROL TOOLS, AND PROSPECTS FOR DISEASE ELIMINATION. The Causes and Impacts of Neglected Tropical and Zoonotic Diseases: Opportunities for Integrated Intervention Strategies. 2011. Available: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK62521/
- Cheong MWL, Piedagnel J-M, Khor SK. Ravidasvir: equitable access through an alternative drug development pathway. Lancet Glob Heal. 2021;9: e1496–e1497. doi:10.1016/S2214-109X(21)00357-0
- Bompart F, Kiechel J-R, Sebbag R, Pecoul B. Innovative public-private partnerships to maximize the delivery of anti-malarial medicines: lessons learned from the ASAQ Winthrop experience. Malar J. 2011;10: 143. doi:10.1186/1475-2875-10-143
- Valverde Mordt O, Tarral A, Strub-Wourgaft N. Development and Introduction of Fexinidazole into the Global Human African Trypanosomiasis Program. Am J Trop Med Hyg. 2022;106: 61–66. doi:10.4269/ajtmh.21-1176
- DNDi. Paediatric HIV. Saving children’s lives by developing new treatments to meet their needs. Available: https://dndi.org/diseases/paediatric-hiv/
